Първото в света лечение на спина бифида със стволови клетки: нова надежда за бъдещите майки

Как започна първото в света лечение на спина бифида със стволови клетки?

 

Три бебета бяха родени, след като получиха първото в света лечение на спина бифида, комбиниращо хирургия със стволови клетки. Това стана възможно благодарение на основополагащо клинично изпитване на Медицинския център на Калифорнийския университет в Дейвис (UC Davis Health).

 

Уникалната терапия, прилагана още по време на развитието в утробата на майката, би могла да подобри изходите за децата с този вроден дефект.

Започнало през пролетта на 2021 година, клиничното изпитване с официално име „CuRe: Клетъчна терапия за вътреутробна корекция на миеломенингоцеле“, ще приложи новото лечение при общо 35 пациенти. Трите бебета, които вече се родиха, ще бъдат наблюдавани от изследователите до 30-месечна възраст за пълна оценка на безопасността и ефективността на процедурата.

Първата фаза на изпитването се финансира от субсидия в размер на 9 млн. долара от Калифорнийския институт за регенеративна медицина (CIRM).

 

„Това клинично изпитване би могло да подобри качеството на живота на толкова много пациенти в бъдеще – казва Емили, първата участничка в него, пристигнала от Остин, Тексас. Дъщеря й Роби се родила миналия октомври. – Не знаехме за спина бифида до диагностирането й. Изключително сме благодарни, че сме част от това. Даваме на дъщеря си най-добрия шанс за светло бъдеще.“

 

Какво представлява спина бифида и защо е толкова опасна?

 

Спина бифида, известна още като миеломенингоцеле, възниква, когато тъканта на гръбнака не успее да се слее правилно в началните етапи от бременността. Този вроден дефект може да води до редица пожизнени когнитивни, двигателни, уринарни и чревни недъзи. Той засяга от 1500 до 2000 деца в Съединените щати годишно. Често се диагностира с ултразвук.

 

Макар че с хирургична операция след раждането може да се намалят някои дефекти, оперативната намеса преди раждането може да предотврати или ограничи тежестта на гръбначното увреждане на фетуса, което се влошава в хода на бременността.

 

Кои са учените зад това революционно лечение?

 

„Работя за достигане на този ден от близо 25 години“, казва Диана Фармър, първата жена фетален хирург в света, която е професор и ръководител на хирургията в Медицинския център на Калифорнийския университет в Дейвис и главен изследовател на изпитването.

 

Пътят към бъдещо лечение на спина бифида

 

Като ръководител на клиничното изпитване MOMS (Изследване за справяне с последиците от миеломенингоцеле) в началото на 2000-те години, Фармър участвала в доказването на това, че феталната хирургия намалява неврологичните дефицити вследствие на спина бифида.

Много деца при въпросното изпитване показали подобрения, но все още се нуждаели от инвалидни колички или скоби за краката.

 

Фармър се обърнала към биоинженера Айджун Уан, за да й помогне да изведе изследването до следващото ниво. Заедно те основали Лабораторията за хирургично биоинженерство на UC Davis Health, за да намерят начини за използването на стволови клетки и биоинженерство за подобряване на ефективността на хирургията и резултатите от нея.

 

Как се използват стволовите клетки в новото лечение?

 

Фармър, Уан и техният изследователски екип работят върху своя нов подход за използване на стволови клетки при фетална хирургия от над 10 години. През това време изследвания при животни показаха, че той може да предотвратява парализата, свързана със спина бифида.

Смята се, че стволовите клетки помагат за коригирането и възстановяването на гръбначната тъкан отвъд това, което хирургията може да постигне сама по себе си.

 

Предварителната работа на Фармър и Уан доказала, че пренаталната операция в съчетание с мезенхимни стромални клетки от човешка плацента, фиксирани посредством скеле от биоматериал, за да образуват „кръпка“, помага на агънца със спина бифида да ходят без забележим недъг.

„Когато агънцата, които получиха стволови клетки, се родиха, те можеха да се изправят на крака след раждането и да тичат наоколо почти нормално. Беше удивително“, разказва Уан.

 

След като екипът усъвършенствал техниката си за приложение при кучета, лечението подобрило и подвижността на кученца със спина бифида. Двойка английски булдози, наречени Дарла и Спанки, били първите кучета в света, успешно лекувани с хирургия и стволови клетки.

 

Историческото първо клинично изпитване при хора

 

Когато Емили и нейният съпруг Хари научили, че ще стават родители за първи път, те изобщо не очаквали да има усложнения. В деня, в който Емили разбрала, че нейното развиващо се бебе има спина бифида, тя за първи път чула и за новото изпитване.

Участието в изпитването означавало, че тя трябвало временно да се премести в Сакраменто за феталната хирургия и след това да ходи на контролен преглед всяка седмица по време на бременността.

 

След прегледи, изследвания с ЯМР и интервюта Емили получила желаната вест, че е приета в изпитването. Нейната фетална хирургия била назначена за 21 юли 2021 година, 25 седмици и пет дни след началото на бременността й.

 

Как протича операцията и защо е толкова значима?

 

Екипът на Фармър и Уан произвежда мезенхимни стволови клетки от плацентарна тъкан във финансирания от CIRM Институт за регенеративни лекове на UC Davis. Те се смятат за един от най-обещаващите видове клетки в регенеративната медицина.

 

„Отнема четири дни да се направи кръпката от стволови клетки – обяснява Прия Кумар, ръководител на екипа, който създава тези кръпки и ги доставя в операционната.“

 

За пръв път в медицинската история

 

По време на историческата операция на Емили 40-членен екип извършил процедурата, за която се подготвял от толкова време. След поставяне на обща упойка бил направен малък разрез в матката и плодът бил придвижен към мястото на разреза, за да се открие гръбнакът му и вроденият дефект.

Хирурзите използвали микроскоп, за да започнат внимателно корекцията.

След това дошъл моментът на истината: кръпката от стволови клетки била поставена директно върху оголения гръбначен мозък на плода. После феталните хирурзи затворили разреза, за да позволят на тъканта да се регенерира.
Всичко минало безпроблемно. Майката и бебето били добре и екипът обявил тази първа по рода си операция за успешна.

 

Денят на раждането и резултатите от лечението

 

На 20 септември 2021 година, на 35 гестационни седмици и 5 дни, Роби се родила 2,550 кг и 48 см със секцио. Ако лечението се окажело неуспешно, се очаквало тя да се роди с парализа на краката.

Но в момента, в който се появила на бял свят, много ясно се виждало как рита с крачета и дори си мърда пръстите.

 

„Беше удивително. Не спирахме да повтаряме „Действително ли виждам това? Истина ли е?“, разказва Фармър.

 

Сега и майката, и бебето са си у дома и Роби скоро отпразнува своя първи рожден ден.

Екипът на CuRe не бърза да си вади заключения и казва, че още много неща предстои да бъдат научени по време на тази фаза на изпитването за установяване на безопасността.

 

„Надявам се, че това изпитване ще подобри качеството на живота на много пациенти в бъдеще – казва Емили. – За нас е чест да сме част от създаването на историята.“

 

Заключение

 

Първото лечение на спина бифида със стволови клетки е историческа стъпка към нова ера във феталната хирургия и регенеративната медицина.

Този пробив показва, че комбинирането на хирургични техники и клетъчни терапии може да промени съдбата на деца, родени с тежки дефекти.

 

Често задавани въпроси

 

Какво е спина бифида?

Вроден дефект, при който гръбначният стълб не се затваря напълно по време на развитието на плода.

 

Как стволовите клетки помагат при лечението?

Те подпомагат възстановяването на увредената нервна тъкан и подобряват резултатите от хирургията.

 

Безопасно ли е това лечение за майката и бебето?

Първите резултати показват висока безопасност и добри изходи, но пълните оценки ще станат ясни след приключване на проучването.

 

Каква е връзката между фолиевата киселина и спина бифида?

Недостигът на фолиева киселина в ранна бременност е една от основните причини за спина бифида. Приемът на достатъчно количество фолиева киселина (поне 400 микрограма дневно) преди зачеване и през първия триместър значително намалява риска от този дефект.

 

Статия от вестник Лечител

Разгледайте продукта на Лечител Витатабс Фолат! 

 

Може да откриете магазини Лечител ТУК, а при нужда позвънете или ни пишете ТУК!